以下文章轉載自新華日報財經
新華日報財經訊 晟斯生物成立于2019年，是一家集新藥研發、生產和銷售于一體的創新生物制藥公司，聚焦全球血友病等領域未被滿足的臨床需求。今年6月，該公司的注射用長效重組凝血八因子-FC融合蛋白獲得國家藥品監督管理局受理。如該款具有自主知識產權類生物創新藥順利獲批上市，將打破國內尚無長效重組凝血因子上市的局面，提升血友病患者用藥的技術迭代和藥物可及性。
大市場 供不應求
血友病是一種凝血因子缺乏導致凝血功能障礙的遺傳性出血性疾病。關節出血是血友病最常見、最具特征的出血方式，也是血友病患者致殘的主要原因。
“人的關節在運動中會有磨損并產生滲血，血友病患者由于體內缺乏凝血因子，關節會因不停滲血而持續腫脹。”在介紹血友病的危害時，晟斯生物董事長王亞里博士提到，其疼痛程度與女性生育所需承受的疼痛幾乎無異，“到疾病的中后期，患者還會出現癱瘓、導致需要關節置換等各種情況，實際的醫療成本和社會成本非常高。”
目前，國內對于血友病的常規治療藥物有兩種方式。一種是把從血液里面提取的凝血因子補充到患者體內，即血源凝血八因子。另一種是用生物技術生產的重組凝血八因子補充到身體里。“這兩類藥物在市場上的使用情況各占一半，但它們都有一個共同的問題——半衰期非常短。如果想維持較好的治療效果，最少每兩天就要靜脈注射一次。”王亞里說。
此外，這類患者都需要終身注射凝血因子，所需治療費是一筆巨額支出，對標歐美，普通患者的年治療費用約在30萬至40萬美元之間。由于支付能力不足，在包括中國在內的廣大新興市場國家，血友病患者的治療需求遠遠沒有得到滿足。全球血友病患者接近一百萬人，其中中國血友病患者約有14萬人，即人口基數的萬分之一，由于早期藥品的供給不足導致統計不準確，目前國內真正接受治療并登記在案的卻只有4萬人左右。
“目前臨床急需的就是穩定供應、患者消費能力可及的長效凝血因子類產品。”王亞里說。
創新藥 取長補短
王亞里是技術出身，早在2003年就開始，就相繼與兩家江蘇生物醫藥企業合作，一起開發peg化修飾多肽及蛋白質類藥物。目前，其主導研發的3款具有自主知識產權Ⅰ類生物創新藥在國內獲批上市。
2019年，晟斯生物和河南輔仁生物醫藥研發團隊合作，以河南輔仁生物醫藥研發團隊正在研發的fc融合技術為切入點，嘗試研發一款具有自主知識產權，同時制造成本可控的長效凝血八因子產品。
王亞里判斷，該技術有望極大的改善這類藥品的特性以及它的制造成本。彼時，河南輔仁醫藥資金鏈斷裂，面臨破產重組。晟斯生物融合輔仁生物醫藥原研發團隊和產品的后續權益，并在此基礎上繼續開發產品。
資金得以補充后，公司的首款長效重組凝血八因子產品加速進入臨床開發階段，在國內率先實現“一周兩次”給藥。“從每兩天注射一次到一周注射兩次，這中間實際上對患者來講，是一個巨大的飛躍。因為它是靜脈注射，一年相當于可以少打六十多次，不論是對身體的保護，還是使用的方便性，包括使用成本都是非常好的技術進步。”王亞里說。
2020年，王亞里剛過完春節，就收到北京兒科醫院一位主任醫生從臨床一線帶來的一則消息。過年期間，該醫生的一個患者的母親給他打電話說:“我希望能夠給我孩子的過年禮物，就是他今年在治療上面可以少打幾十次針，現在有著落了。”這件事深深觸動了王亞里。
經過多年的研發和積累，在臨床開發階段不斷傳來好消息的同時，公司也實現了重大技術突破。研發團隊通過嘗試在fc融合技術平臺上，疊加peg化修飾技術，得以研發更好的長效凝血因子。
不僅有望解決市場上藥物短缺的問題，還能大幅降低給藥頻率，讓患者花更少的錢達到更好的治療效果。
“我們最近在研產品，已完成二期臨床實驗的‘注射用培重組人凝血因子VIII-FC融合蛋白’，其可以達到一周一次預防給藥的黃金治療分割點。”王亞里表示，該頻率的預防治療策略與現代人的生活周期密切相關，周末進行給藥，周一至周五可以讓血友病患者正常工作，實現“功能性治愈”。
信心足 穩步向前
“我們的臨床管線很長，最花錢。”王亞里說，好在去年，晟斯生物完成超5億元人民幣的B輪融資，本輪融資由中國人壽保險領投。目前公司資金運作正常，各項工作有序推進。
近期，該公司的注射用重組人凝血因子VIIa-FC融合蛋白進入Ib/IIa期臨床實驗階段，注射用培重組人凝血因子IX-Fc融合蛋白也獲批開始臨床實驗，標志著其全系列長效凝血因子產品管線均進入臨床開發階段，成為國內唯一，國際罕見的產品可覆蓋全部血友病適應癥生物制藥企業。
注射用長效培重組凝血八因子-FC融合蛋白已完成了I/II期臨床實驗，相關數據在2023年6月的第31屆國際血栓與止血學會上以在大會單獨報告形式正式公布。“這證明了產品的先進性得到了國際認可，也讓晟斯生物首次正式登上了國際的舞臺，給公司樹立了公司產品可以在國際血友病治療領域領先的信心。”王亞里說。
據介紹，晟斯生物集團在南通的建設項目已完成地下室及樁基工作，達到正負零狀態。南通項目作為該公司的創新藥總部基地，嚴格按照國際藥品生產質量管理（cGMP）進行設計建造，建成后將滿足晟斯生物現有產品的商業化落地，同時與國內外藥品生產合規及質量標準體系全面接軌，將是一座大型現代化生物醫藥產業化生產基地。
目前，公司正在進行Pre-IPO輪融資，計劃2023年年底前完成股改，在明年根據屆時的市場及監管政策等情況適時提交IPO申請。
新華日報·財經記者 陳公興
編輯:陳娟 審校:詹超
