好消息！首款國產長效重組凝血因子VIII(FRSW107) 兒童III期臨床試驗研究者會議于福建泉州順利召開
2023-09-29 18:25:30
2023年9月21日，由江蘇晟斯生物制藥有限公司（以下簡稱“江蘇晟斯”）申辦的“評價注射用重組人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白（FRSW107）在經治重型血友病A兒童患者中有效性和安全性的開放、多中心Ⅲ期臨床研究”項目研究者會議于福建泉州順利召開，正式啟動FRSW107用于12歲以下兒童重型血友病A患者的III期臨床試驗。試驗牽頭單位首都醫科大學附屬北京兒童醫院與其他13家研究單位共同參加了此次研究者會議，多位專家就本臨床試驗的順利實施提出了建議，現場討論氣氛熱烈。本臨床試驗主要研究者，首都醫科大學附屬北京兒童醫院吳潤暉教授指出，注射用重組人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白（FRSW107）作為首款國產長效重組凝血因子VIII，其兒童I期臨床試驗結果顯示在50IU/kg劑量下，72h內受試者均未發生出血，且谷濃度能維持在1%及以上，在III期臨床試驗中的每3天一次預防給藥，對減少患兒出血及減輕患兒的靜脈負荷有重要臨床意義。相信本臨床試驗的順利開展，以及兒童適應癥的順利獲批，將為血友病醫生、患兒及其家屬帶來療效更佳、依從性更好的血友病藥物選擇。2023年9月21日，由江蘇晟斯生物制藥有限公司（以下簡稱“江蘇晟斯”）申辦的“評價注射用重組人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白（FRSW107）在經治重型血友病A兒童患者中有效性和安全性的開放、多中心Ⅲ期臨床研究”項目研究者會議于福建泉州順利召開，正式啟動FRSW107用于12歲以下兒童重型血友病A患者的III期臨床試驗。血友病（Hemophilia）是一種由凝血因子缺乏而導致的出血性疾病，包括血友病 A（FⅧ缺乏）和血友病B（FⅨ缺乏）。呈X連鎖隱性遺傳，由女性傳遞，男性發病，女性患者極為罕見。具體臨床表現為出血、血腫壓迫性癥狀，治療方式主要為定期或在患者出血必要時給予含凝血因子VIII的制劑如新鮮全血、新鮮血漿、冷沉淀、凝血因子制劑及非因子或者物理治療等。注射用重組人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白（FRSW107制劑）為 “江蘇晟斯”自主研發的、擁有獨特的專利結構設計，能有效延長半衰期，可實現3天一次給藥或一周兩次給藥。“FRSW107制劑”采用“雙頭同源二聚Fc融合技術”，BDD的重組人凝血因子VIII與人IgG2亞型的 Fc片段的融合蛋白，以提高 FVIII的半衰期，擁有多國專利、體內長效性、蛋白穩定性高、制備成本低等優勢。 江蘇晟斯的FRSW107不僅可以有效降低患者用藥頻率，減少血友病A患者藥物注射的時間和痛苦，而且可以較長時間維持體內較高的FVIII水平，極大降低自發出血次數，顯著提升病人的生活質量和品質，更可以提高對關節等部位的保護，大幅降低患者生命周期內的殘疾發生率，使血友病A患者生命狀態更加積極活躍，回歸正常的生活。充分滿足患者對產品的需求，增加病人治療依從性，降低患者家庭和社會的經濟負擔，具有極為重大的社會意義。
